Doença de Gaucher em crianças iraquianas

A doen a de Gaucher (DG), a doen a heredit ria de armazenamento lisoss mico mais comum, uma doen a multiorg nica devida a um defeito autoss mico recessivo do gene que codifica a enzima glucocerebrosidase. O nosso objetivo com este estudo esclarecer as caracter sticas cl nicas e laboratoriais das crian as com doen a de Gaucher e avaliar o resultado da terap utica de substitui o enzim tica no Iraque, uma vez que a maioria dos casos nos pa ses em desenvolvimento ainda n o foi diagnosticada.