?????? ?????????????? ???????????

Редкое заболевание - это заболевание, которое поражает лишь очень небольшой процент людей. Сиротское заболевание - это заболевание, которое поражает небольшой процент населения и, следовательно, имеет достаточно маленький рынок, чтобы поиск лекарства от него был неосуществим без вмешательства государства. Орфанные препараты - это препараты, разработанные специально для применения против редких заболеваний. Многие редкие заболевания развиваются в детстве, и более 30% детей с редкими заболеваниями не доживают даже до своего пятого дня рождения. Редкие детские заболевания в основном являются наследственными. При задержке или неправильном понимании диагноза идеальное окно для лечения может быть упущено. Патогенез, диагностика и лечение редких заболеваний плохо изучены, поэтому ведение и получение лекарств для детей, страдающих этими заболеваниями, может быть затруднено. Семьдесят процентов редких заболеваний в значительной степени или исключительно наследуются и проявляются только у детей.