Les arns interférents, à l'aube d'une nouvelle classe thérapeutique?

La d couverte du ph nom ne d'interf rence l'ARN dans lequel l'expression g nique peut tre contr l e par l'appariement de petits ARNs aux ARNm a permis de grandes avanc es dans la compr hension de la r gulation et de la fonction des g nes. Nous d taillerons comment, avec la connaissance du m canisme mol culaire de l'interf rence l'ARN, les small interfering ARNs (siARNs) ont pu devenir des acides nucl iques usage th rapeutique, notamment dans le traitement de pathologies telle que la d g n rescence maculaire li e l' ge. De nombreux challenges sont relever pour permettre un largissement de l'usage des ARNs interf rents th rapeutiques, le principal tant l'utilisation par voie syst mique. En plus des effets ind sirables et de la stimulation du syst me immunitaire, la d livrance efficace des siARNs est un des obstacles majeurs leurs d veloppements. C'est pourquoi, nous verrons les diff rentes strat gies pour l'usage in-vivo telles que les modifications chimiques, les formulations et l'utilisation des short hairpin ARNs (shARNs) puis nous finirons par une description exhaustive des siARNs en essais cliniques.