Doenças Pediátricas Raras

Uma doen a rara aquela que afecta apenas uma percentagem muito pequena de indiv duos. Uma doen a rf aquela que afecta uma pequena percentagem da popula o e, por conseguinte, tem um mercado suficientemente pequeno para que n o seja poss vel encontrar uma cura para ela sem a interven o do governo. Os medicamentos rf os s o aqueles que s o desenvolvidos especificamente para uso contra doen as raras. Muitas doen as raras desenvolvem-se na inf ncia, e mais de 30% das crian as com doen as invulgares nem sequer vivem para verem o seu quinto anivers rio. As doen as infantis raras s o principalmente condi es heredit rias. Para os jovens, a janela ideal para o tratamento pode falhar se um diagn stico for atrasado ou mal compreendido. A patog nese, diagn stico e tratamento de doen as raras s o pouco conhecidos, e pode ser um desafio gerir e obter medicamentos para crian as que s o afectadas por estas condi es. Setenta por cento das doen as pouco comuns s o em grande parte ou apenas herdadas e manifestam-se apenas em crian as.