??????? ???? ? ???????? ?????

Болезнь Гоше (БГ) - наиболее распространенное наследственное заболевание лизосомальной системы хранения - представляет собой мультиорганное заболевание, обусловленное аутосомно-рецессивным дефектом гена, кодирующего фермент глюкоцереброзидазу. Цель нашего исследования - пролить свет на клинические и лабораторные характеристики детей с болезнью Гоше и оценить результаты заместительной ферментной терапии в Ираке, поскольку большинство случаев заболевания в развивающихся странах до сих пор не диагностировано.