Maladies pédiatriques rares

Une maladie rare est une maladie qui n'affecte qu'un tr s faible pourcentage d'individus. Une maladie orpheline est une maladie qui n'affecte qu'un faible pourcentage de la population et dont le march est donc suffisamment restreint pour qu'il soit impossible de trouver un rem de sans l'intervention des pouvoirs publics. Les m dicaments orphelins sont ceux qui sont d velopp s sp cifiquement pour tre utilis s contre les maladies rares. De nombreuses maladies rares se d veloppent pendant l'enfance, et plus de 30 % des enfants atteints de maladies rares ne vivent m me pas jusqu' leur cinqui me anniversaire. Les maladies infantiles rares sont principalement des maladies h r ditaires. Pour les jeunes, la fen tre id ale pour le traitement peut tre manqu e si le diagnostic est retard ou mal compris. La pathogen se, le diagnostic et le traitement des maladies rares sont mal connus, et il peut tre difficile de g rer et d'obtenir des m dicaments pour les enfants qui en sont atteints. Soixante-dix pour cent des maladies rares sont largement ou uniquement h r ditaires et ne se manifestent que chez les enfants.